百曜科技の創業チームは2023年に、億単位のデータ量を誇る生物種横断的な単一細胞の事前学習基盤モデルを発表した。その後さらに改良を加えて、グラフ構造に基づく新モデルへと進化させ、AIが遺伝子制御や異なる環境における細胞の状態変化の法則を理解し、実際の細胞の振る舞いを再現できるようにした。この成果は、中国学術誌の「Cell Research」で巻頭論文として紹介され、「Advanced Science」「National Science Review」など国際誌にも掲載されている。

同社の基盤モデルは、事前学習とファインチューニングを組み合わせたもので、高い汎用性を備える。これにより、産業応用可能な仮想細胞プラットフォームの構築に向けて、技術基盤が整ったとする。

事前学習については、基盤モデルに生物学的な知識を組み込み、学習の指向性を高めることで、より生物学の理論に沿った出力結果が得られるようになる。また、10億を超える単一細胞の遺伝子発現データを初めてモデルに統合し、ヒトとマウスを用いた生物種横断的な学習を実施。これにより、動物実験データをヒト細胞の予測に効果的に転換できる可能性が生まれ、応用範囲は基礎研究から創薬、細胞治療まで広がる。

仮想細胞技術は近年、新たなバイオ×AI領域として注目されている。高精度な細胞データ取得が可能となり、生命情報が多層的に蓄積されることで、AI解析の前提条件が整備されつつあるためだ。

政策支援も追い風となる。中国は第14次五カ年計画で「AI生命科学」を国家戦略に位置づけ、研究インフラ整備を加速。米国でもFDA（食品医薬品局）が2025年4月、抗体医薬開発でAIモデルや臓器チップを動物実験の代替として推奨する方針を示した。

事業化については、米国のXaira TherapeuticsやAsimovといった企業がすでに模索を始めており、がんの新たな分子標的の発見や幹細胞の分化誘導、細胞の工学的改変などの分野で仮想細胞モデルの応用を試みている。

百曜科技は「仮想細胞は、基礎研究や新薬開発における重要課題の解決に貢献する。将来的には細胞の動的プロセスをデジタル空間で完全再現できるようになるだろう」と強調する。

しかし仮想細胞の構築は、極めて複雑で多元的な課題を伴う壮大なプロジェクトだ。アルゴリズム開発の難しさに加えて、強力な演算能力や高品質データなどのリソースが不可欠だ。より完全性の高い仮想細胞モデルを作り上げるには、数百億ドル（数兆円）規模の投資が必要ともされる。同社は「技術はまだ黎明期にあるが、すでに理論的な有効性は実証された。今後、高品質データ蓄積とアルゴリズムの進化により、研究やバイオ医薬産業の効率は劇的に向上する」と展望を示している。

＊1元＝約22円、1ドル＝約154円で計算しています。

（翻訳・畠中裕子）

今回調達した資金は、同社で最も進捗が速く、すでに第Ⅰ相試験（臨床試験フェーズ1）まで進んでいる肺線維症プロジェクトとそのAIプラットフォーム「Pharma.AI」のさらなる開発を含む研究開発パイプラインの推進に充てられるほか、完全自動化されたスマートロボットによる創薬研究所やバイオデータファクトリーの構築を推進し、同社のデータリソースを継続的に補完していくことに充てられる。Insilico Medicineは昨年6月にもシリーズCで2億5500万ドル（約340億円）を調達している。

Insilico Medicineは2014年以来3つのAIプラットフォームを作り上げた。「PandaOmics」が標的検出、「Chemistry42」が化合物設計、「InClinico」が第Ⅱ相・第Ⅲ相試験の結果予測と、医薬品開発が抱える3つのペインポイントに焦点を当てている。21年2月からは先端分野に対応する製品ポートフォリオを構築し、がん、線維症、免疫、CNS（中枢神経）をカバーする約30の研究開発パイプラインを有する。そのうち8プロジェクトは前臨床試験段階で候補化合物に指名され、さらに複数の大手製薬企業と提携関係を築いた。世界の製薬会社上位20位のうち9社が、同社のAI医薬品開発プラットフォームの導入を許諾している。

今年3月には同社のAI創薬（AIDD）プラットフォームで生成された肺線維症の低分子阻害剤が初めて臨床試験の実施許可を得て、第0相のマイクロドーズ試験（超微量の新薬候補物質の投与試験）を終え、現在は中国とニュージランドで健康なボランティアを対象とした第Ⅰ相試験に入っている。

ZhavoronkovCEOによると、上述の抗線維化剤プロジェクトの候補薬物は、新化合物の設計以外に薬剤標的の検出や発見もAIが行ったといい、AIDDが持つ重要なポテンシャルを充分に証明して見せたという。医薬品開発大手「復星医薬（FOSUN PHARMA）」と共同で進めるQPCTL（グルタミニルペプチドシクロトランスフェラーゼ様タンパク質）プロジェクトでもマイルストーンとなる進展があった。新たながんの免疫療法に用いられる「ファーストインクラス（画期的な医薬品）」となり得る、QPCTLを標的とする前臨床候補薬物を発見したのだ。

その他に社内で進行中のプロジェクトでは、新型コロナウイルス（COVID-19）治療に用いる新型3CLプロテアーゼ阻害剤の前臨床候補や、合成致死標的であるメチオニンアデノシルトランスフェラーゼ2α（MAT2A）とユビキチン特異的プロテアーゼ1（USP1）の2つを標的とする抗がん療法を含む7件が新薬臨床試験の申請段階に入っている。

Insilico Medicineが現在までに築いてきた事業マトリクスは前出の3つのAIプラットフォームを用いて顧客企業にサービスを提供する以外に、自社でも創薬パイプラインを有する構成となっている。

Insilico Medicineが現在建設を進めているのは、「ロボット＋AI」を使って完全自動化した医薬品開発研究所で、場所は蘇州市のバイオ医薬産業パーク「BioBAY」にある。現在の課題は、検証済みのAIプラットフォームをロボット研究所に応用し、同社の創薬力をさらに自動化していくことだとZhavoronkovCEOは述べる。さらに「我々はさらなる高みを目指している。まずは動物実験を行い、動物の細胞や組織を解析することから人類生物学に関する知見を深めていきたい。動物の組織や細胞から標的を検出し、検証し、人類と結びつけていく方法を学びたいのだ。確実に動物とヒトのデータを完全一致させたい」とも述べている。

このスマートロボット研究所プロジェクトはAIとオートメーションの2つの要素で構築され、4種類のロボットが研究所の日常運営を担当し、24時間無休でハイスループットスクリーニング（HTS）、ハイコンテントスクリーニング（HCS）、生化学解析、細胞解析などの作業を行う。また、この基盤構造が支えることでデータ収集・分析・再利用が完全に自律化され、医薬品開発とアルゴリズム最適化がバージョンアップを繰り返すようになる。

ZhavoronkovCEOによると、スマートロボット研究所は現段階では同社の初期の創薬AIモジュールである標的検出プラットフォーム「PandaOmics」と化学合成プラットフォーム「Chemistry42」のみに接続している。今年第3〜4四半期には稼働をスタートする計画だ。
（翻訳・山下にか）