CRISPR、ZFN、TALENといった現行のゲノム編集技術は、標的遺伝子に二本鎖切断（DSB）を導入した後、細胞自身の修復機構によって編集プロセスを完了し、効果的に遺伝子発現を阻害する。しかし、こうした方法はオフターゲット効果やDNA二本鎖切断に依存したもので、編集完了後の細胞に予期せぬ結果をもたらす可能性もある。

このような過程でゲノムの突然変異の多くは単一の塩基で発生し、ゲノム編集の精度を高めるために塩基編集法が誕生した。これらはいずれも一塩基置換（点突然変異）であり、DNA二本鎖切断を引き起こさずに精確な塩基除去修復が行われる。他のゲノム編集技術と比較し、塩基編集法は効率や安全性が高いものになると期待される所以だ。

塩基編集法をベースに次世代ゲノム編集技術を専門に手がける中国のスタートアップ「正序生物科技（Correct Sequence）」は、遺伝性疾患や希少疾患の治療に取り組む。先日はエンジェルラウンドで4000万元（約6億4000万円）を調達した。出資を主導したのは万物資本（Wanwu Capital）、聯新資本（New Alliance Capital）で、セコイア・キャピタル・チャイナや泰福資本（TF Capital）も参加している。

7万5000パターンにも及ぶ遺伝子の突然変異は、サラセミア（地中海性貧血）やデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの疾患を引き起こすことがわかっている。遺伝子の突然変異に起因する遺伝性疾患の大部分には治療薬がなく、また一部の疾患では生涯にわたり服薬を続け、副作用やストレスに耐えることになる。遺伝性疾患のおよそ半分は一塩基の突然変異によるもので、既存のゲノム編集ツールでは修復が難しい。

同社の塩基編集技術は膨大なゲノムの中から精確に、かつ永久的に一塩基対の改変を行う。疾患ごとに異なる変位部位において任意に組成を進め、点突然変異に起因する遺伝性疾患の治療やガンの免疫療法に新たな可能性をもたらしている。

正序生物は複数の塩基編集システム関連の特許について、上海科技大学と独占的永久ライセンス契約を締結している。自社が知的財産権を有する編基編集システムを通じて新たな疾患治療のアプローチを編み出していく考えだ。

塩基編集技術を事業化させている企業は世界でも稀で、米「Beam Therapeutics（ビーム・セラピューティクス）」、中国の「新芽基因生物技術（GenAssist Therapeutics）」などわずか数社にとどまる。正序生物は研究開発人員の実力を活用し、塩基編集システム開発の進展をもって中国の遺伝子治療における空白を埋めていくだろう。
（翻訳・愛玉）

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博雅輯因はゲノム編集分野におけるリーディングカンパニーで、ゲノム編集技術をベースに医薬品の研究を加速し、さまざまな遺伝性疾患やがんに対する革新的な治療法を開発している。

あるコンサルティング企業の予測では、ゲノム編集技術「CRISPR」、「TALEN」、「ZFN」などをはじめとするゲノム編集の世界市場は2022年までに62億8000万元（約980億円）の規模に拡大し、年平均成長率は14.5％になるとしている。

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燃石医学は2014年に設立され、がん患者向けの各種検査、がんの早期診断、がんゲノムビッグデータの3業務を中心とする。

同社は2014年に初のNGS検査製品の提供を開始。現在は臨床検査において、がん分子標的薬と免疫療法のコンパニオン診断、腫瘍の良悪性識別、微小残存病変の検査、腫瘍再発予測などを行うことができる。

5月22日に提出された目論見書によると、2017年〜2019年の3年間、燃石医学の売上高はそれぞれ1.112億元（約17億円）、2.089億元（約31億円）、3.817億元（約57億円）であり、2018年は87.9％、2019年は82.7%伸びたことになる。投資コンサルティングファームの「灼識投资諮詢（China Insights Consultancy、以下「CIC」）」のレポートによると、NGSの結果に基づきがん治療薬を選択した患者のうち、26.7%が燃石医学のサービスを利用したという。肺がんに限れば31%となる。

2020年3月31日の時点で、燃石医学のNGS検査は国内44の総合病院で導入されている。CICのレポートによれば、中国でのNGSによる病院向けがんソリューション市場において、燃石医学のシェアは79.9％に上る。また、同社はアストラゼネカ、ジョンソン・エンド・ジョンソン、バイエルなどの世界的製薬企業や、中国の「百済神州（BeiGene）」、「中国生物製薬有限公司（Sino Biopharm）」、「基石薬業（CStone Pharmaceuticals）」などトップ企業に自社の中央実験室を提供し、コンパニオン診断の共同開発を行っている。

がんの早期診断では、燃石医学は中国のトップクラスの臨床研究機関と提携し、9種類のがんに関する20近い研究を行っており、がん患者、良性腫瘍患者、健常者計8000余名の組織や血液サンプルをもとに、がん早期診断のモデルを構築している。

また、燃石医学は2020年5月7日に、中国初の1万人超の網羅的がん早期診断研究プロジェクト「PREDICT」をスタートした。当該プロジェクトは1.8億元（約27億円）の予算で1万4000人を対象に、主に復旦大学付属中山病院で研究を行う。研究代表者は中国科学院メンバーの樊嘉氏。

CICのレポートでは、2030年に中国のがん早期診断の市場規模は2000億元（約3兆円）超となると予測。中国国内の遺伝子検査はまだ始まったばかりで、燃石医学にとってはまたとない好機である。

（翻訳：小六）

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