「克睿基因」CRISPR技術利用による新薬の開発と分子的診断でAラウンド1700万ドル調達

36Krの得た情報によると、克睿基因バイオテクノロジー会社はベンチャーパートナーの啟明が率いる、清松、盛鼎らの投資によりAラウンド1700万ドル（約18億7600万円）の調達に成功した。このラウンドファイナンスのテクノロジープラットホームは、研究開発の促進、更なる新薬IDNの申請、製品ラインの拡充を目的とする。

克睿基因は2016年7月に設立し、主に新薬開発、遺伝分子診断、中でもCRISPRの元となる技術の開発、治療困難な腫瘍の治療法解明などの臨床における複雑な遺伝性疾病研究を請け負う。

CRISPR遺伝子編集技術は細胞内の特定のDNAを的確に識別し、二重らせん構造を断裂させ、そこから特定の方向へ遺伝子を編集し、特異的に細胞の機能をコントロールする。前世代のTALEN、ジンクフィンガーヌクレアーゼなどと比べると、効率よくスピィーディーに、かつ簡単に使えるという利点がある。2013年初め雑誌scienceで、CRISP技術は哺乳類動物の細胞遺伝子を編集することが可能であり、生命科学分野において広く利用される技術であると掲載された。

専門家の説明によると、遺伝子編集技術は発病原因の解明と薬の作用の理解、動物モデル実験においても薬物標的を選択することに重要な役割を果たす。また、ここ数年にわたる世界的な医薬品大手企業によって行われているように、新薬の開発を促進することは大きな価値がある。バイエルは、血液疾患、失明および先天性心疾患の治療用の新薬を開発するために、スタートアップ遺伝子編集会社CRISPR Therapeuticsとのパートナーシップで3億3500万ドル（約170億円）を投資すると2015年12月に発表した。同年、ノバルティスはまた、Intellia TherapeuticsおよびCaribou Biosciencesとの協力を発表し、医薬品開発におけるCRISPR遺伝子編集技術の適用を検討した。

しかし、オフターゲット効果の安全性、動物や人体の編集効率、納品ツールの完成度などでCRISPR技術の初期段階では、工業化にはほど遠いものであった。市場、政策、才能、資金調達環境の研究の後、長年のライフサイエンス分野の研究経験を持つ徐元元博士は、CRISPR技術に基づく製品の工業化を促進するため克睿基因を設立した。

同社は、遺伝子編集技術プラットフォームと遺伝子送達プラットフォームを構築したと報告されている。これにより、新薬の発売を促進する遺伝子編集技術の薬物と治療法に基づき、遺伝子編集技術の高精度認識技術の適用を拡大させ、原産品の開発と産業化を促進する分子診断のための技術基盤を構築する。

具体的に克睿基因が行っているものとして、遺伝的編集技術を用いて健康なドナー（非患者）のT細胞を形質転換し、UCAR -Tとして知られるユニバーサルCAR-Tの多数のCAR-T細胞を調製する。

徐元元は、自己CAR-T療法とは異なり、UCAR-Tは患者のT細胞の免疫作用に影響されることなく量産を達成できると述べた。これにより、治療費を大幅に削減するだけでなく、患者ごとに個別化する必要もなく、「プライベートカスタマイズサービス」や「工業化医薬品」での、医療のアクセシビリティを大幅に改善ることが可能となる。

主なプロジェクトとして克睿基因は、細胞治療、遺伝子治療、分子診断を三大業務とし、他の製品パイプラインも多数存在し、その中でも新薬研究開発プロジェクトは世界で初めて臨床試験を開始した。診断製品においても良質な製品として認められている。

徐元元によると、CAR-Tにおける工業化問題に関して、CAR-Tは新たな分野であるため、過去の生産プロセスと生産システムが異なりことから、品質基準は大きく異なるという。差異のあるデータを標準化しすることは困難な作業ではあるが、それぞれの研究成果や臨床データに基づいき基準を評定することは、UCAR-Tを真の産業化薬品とするには必要な作業である。

創設者兼CEOの徐元元は南京大学、清華大学、イェール大学を卒業し、DNA損傷修復、腫瘍関連タンパク質の構造と機能を研究し、藥企亞寶の製薬業では革新的な医薬品のプラットフォームを研究開発し、数多くの革新的なバイオ医薬品の開発と2つの1.1類小分子新医薬品臨床前生物学で高く評価を受けた。

現在、中国で同種の研究を行うバイオテクノロジー企業には、觀梓科技、威斯騰診斷、華夏凱奇生物などがある。