「克睿基因」CRISPR技術利用による新薬の開発と分子的診断でAラウンド1700万ドル調達

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「克睿基因」CRISPR技術利用による新薬の開発と分子的診断でAラウンド1700万ドル調達

36氪首发 | 将CRISPR技术用于新药研发与分子诊断,「克睿基因」获1700万美元A轮融资

36氪获悉,生物科技公司克睿基因已完成1700万美元A轮融资,由启明创投领投,清松资本、盛鼎投资共同投资。本轮融资将主要用于技术平台的完善、生产研发中心建设,和推进新药项目IND申报,以及产品线的扩充。

克睿基因成立于2016年7月,专注于新型医药、分子诊断领域中CRISPR技术原创性应用的开发,以解决难治愈性肿瘤、复杂遗传性疾病的临床需求

资料显示,CRISPR基因编辑技术能在细胞中精准识别特定DNA序列并制造双链断裂,从而实现定向基因改造,特异性调控细胞功能;相比上一代的TALEN及锌指核酸酶等技术,它具有高效、快速、简单易用等特点2013年初,发表于Science杂志上的一篇文章首次证实:CRISPR技术能够编辑哺乳动物细胞基因组,能在生命科学领域真正得到广泛应用。

有专家就表示,基因编辑技术对于阐明疾病发生和药物作用机理、建立疾病动物模型、遴选药物作用靶点都具有重要作用,对促进新药研发具有重大价值,这通过全球制药巨头在过去几年中的陆续布局可见一斑。譬如,拜耳在2015年12月宣布投资3.35亿美元与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗;诺华也同年宣布与Intellia Therapeutics Caribou Biosciences展开合作,探索CRISPR基因编辑技术在药物研发中的应用。

不过,早年的CRISPR技术在脱靶效应的安全性、在动物或人体内的编辑效率、递送工具的成熟度等,离实现产业化还很远。在对市场、政策、人才和资金环境进行多年考察后,在生命科学领域有多年研究经验的徐元元博士创办了克睿基因,想要推动基于CRISPR技术产品的产业化。

据悉,目前公司已搭建了基因编辑技术平台以及基因递送平台:一方面基于基因编辑技术的药物和疗法来推进新型医药上市;另一方面,拓展应用基因编辑技术的高精度识别能力,搭建分子诊断的技术平台,来推动原创型产品开发和产业化。

具体来说,克睿基因利用基因编辑技术对健康供者(非患者本人)的T细胞进行改造,从而制备出大量供不同患者使用的CAR-T细胞,即通用型CAR-T,又称UCAR-T。

徐元元表示,与自体CAR-T疗法不同,UCAR-T可实现大规模量产,并不受患者T细胞质量的影响。这不仅能大幅度降低治疗费用,还无需针对每个病人单独制备,从“私人定制服务”变成了“产业化药品”,让药物可及性能够大幅提升,并可随时使用。

项目进展方面,目前克睿基因有多条产品管线在研,覆盖细胞治疗、基因治疗和分子诊断三大业务;其中已有一个新药研发项目开启了全球首例临床试验,诊断产品也已进入产品优化阶段。

至于产业化的问题,徐元元认为,CAR-T作为一个新兴领域,各家公司的生产工艺和生产系统均有差异,基于各自研究成果和临床数据建立起来的质量标准千差万别,要建立行业统一标准非常困难。但UCAR-T作为一种真正的产业化药品,可逐步消除这种差异。

团队方面,创始人兼CEO徐元元先后毕业于南京大学、清华大学和耶鲁大学,曾从事DNA损伤修复、肿瘤发生相关蛋白质的结构与功能等方面的研究,曾任职于上市药企亚宝药业创新药物研发平台,承担多项创新生物药的开发及2项1.1类小分子新药的临床前生物学评价。

目前,国内开展同类型研究的创业公司还有观梓科技威斯腾诊断华夏凯奇生物等。

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36Krの得た情報によると、克睿基因バイオテクノロジー会社はベンチャーパートナーの啟明が率いる、清松、盛鼎らの投資によりAラウンド1700万ドル(約18億7600万円)の調達に成功した。このラウンドファイナンスのテクノロジープラットホームは、研究開発の促進、更なる新薬IDNの申請、製品ラインの拡充を目的とする。

克睿基因は2016年7月に設立し、主に新薬開発、遺伝分子診断、中でもCRISPRの元となる技術の開発、治療困難な腫瘍の治療法解明などの臨床における複雑な遺伝性疾病研究を請け負う。

CRISPR遺伝子編集技術は細胞内の特定のDNAを的確に識別し、二重らせん構造を断裂させ、そこから特定の方向へ遺伝子を編集し、特異的に細胞の機能をコントロールする。前世代のTALEN、ジンクフィンガーヌクレアーゼなどと比べると、効率よくスピィーディーに、かつ簡単に使えるという利点がある。2013年初め雑誌scienceで、CRISP技術は哺乳類動物の細胞遺伝子を編集することが可能であり、生命科学分野において広く利用される技術であると掲載された。

専門家の説明によると、遺伝子編集技術は発病原因の解明と薬の作用の理解、動物モデル実験においても薬物標的を選択することに重要な役割を果たす。また、ここ数年にわたる世界的な医薬品大手企業によって行われているように、新薬の開発を促進することは大きな価値がある。バイエルは、血液疾患、失明および先天性心疾患の治療用の新薬を開発するために、スタートアップ遺伝子編集会社CRISPR Therapeuticsとのパートナーシップで3億3500万ドル(約170億円)を投資すると2015年12月に発表した。同年、ノバルティスはまた、Intellia TherapeuticsおよびCaribou Biosciencesとの協力を発表し、医薬品開発におけるCRISPR遺伝子編集技術の適用を検討した。

しかし、オフターゲット効果の安全性、動物や人体の編集効率、納品ツールの完成度などでCRISPR技術の初期段階では、工業化にはほど遠いものであった。市場、政策、才能、資金調達環境の研究の後、長年のライフサイエンス分野の研究経験を持つ徐元元博士は、CRISPR技術に基づく製品の工業化を促進するため克睿基因を設立した。

同社は、遺伝子編集技術プラットフォームと遺伝子送達プラットフォームを構築したと報告されている。これにより、新薬の発売を促進する遺伝子編集技術の薬物と治療法に基づき、遺伝子編集技術の高精度認識技術の適用を拡大させ、原産品の開発と産業化を促進する分子診断のための技術基盤を構築する。

具体的に克睿基因が行っているものとして、遺伝的編集技術を用いて健康なドナー(非患者)のT細胞を形質転換し、UCAR -Tとして知られるユニバーサルCAR-Tの多数のCAR-T細胞を調製する。

徐元元は、自己CAR-T療法とは異なり、UCAR-Tは患者のT細胞の免疫作用に影響されることなく量産を達成できると述べた。これにより、治療費を大幅に削減するだけでなく、患者ごとに個別化する必要もなく、「プライベートカスタマイズサービス」や「工業化医薬品」での、医療のアクセシビリティを大幅に改善ることが可能となる。

主なプロジェクトとして克睿基因は、細胞治療、遺伝子治療、分子診断を三大業務とし、他の製品パイプラインも多数存在し、その中でも新薬研究開発プロジェクトは世界で初めて臨床試験を開始した。診断製品においても良質な製品として認められている。

徐元元によると、CAR-Tにおける工業化問題に関して、CAR-Tは新たな分野であるため、過去の生産プロセスと生産システムが異なりことから、品質基準は大きく異なるという。差異のあるデータを標準化しすることは困難な作業ではあるが、それぞれの研究成果や臨床データに基づいき基準を評定することは、UCAR-Tを真の産業化薬品とするには必要な作業である。

創設者兼CEOの徐元元は南京大学、清華大学、イェール大学を卒業し、DNA損傷修復、腫瘍関連タンパク質の構造と機能を研究し、藥企亞寶の製薬業では革新的な医薬品のプラットフォームを研究開発し、数多くの革新的なバイオ医薬品の開発と2つの1.1類小分子新医薬品臨床前生物学で高く評価を受けた。

現在、中国で同種の研究を行うバイオテクノロジー企業には、觀梓科技、威斯騰診斷、華夏凱奇生物などがある。

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